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第二批罕見病目錄：多品種罕見病藥品即將上市

分類：行業(yè)資訊發(fā)布時(shí)間：2023-10-24 訪問量：672

前言

據(jù)國際罕見病日官網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，全球罕見病患者超過3億人，約占全球總?cè)丝诘?.5%至5.9%，嚴(yán)格意義上來講“罕見病或許并不罕見”，而如此巨大的臨床需求之下，全球研發(fā)管線中也有超過1/3比例屬于了“罕見病新藥”研究，令人震驚。

目錄的發(fā)布從另一方面來講也為我國加強(qiáng)罕見病管理、提高罕見病診療水平、維護(hù)罕見病患者健康權(quán)益提供了充分的法律依據(jù)，對(duì)于未來罕見病診療保障事業(yè)的推動(dòng)、促進(jìn)藥物可及、健全患者保障體系具有重要指導(dǎo)意義。

細(xì)節(jié)上，此次發(fā)布的《第二批罕見病目錄》中共涉及了86個(gè)罕見病種，疊加第一批目錄下的121種罕見病，兩批目錄目前已收錄了207種罕見病。

同時(shí)，在第二批罕見病目錄中，也有不少重點(diǎn)內(nèi)容值得提及，即有超過29種罕見病的40+創(chuàng)新藥已經(jīng)在國內(nèi)獲批上市，10+種罕見病新藥即將上市，更有超過18種罕見病領(lǐng)域國內(nèi)尚無一家藥企布局。

29種罕見病國內(nèi)新藥已上市

首先，針對(duì)《第二批罕見病目錄》中公布的疾病種類，統(tǒng)計(jì)相關(guān)疾病的海內(nèi)外新藥獲批情況，發(fā)現(xiàn)至少有29種罕見病國內(nèi)目前已有新藥上市（不完全統(tǒng)計(jì)），其中不僅有肢端肥大癥、新生兒肺動(dòng)脈高壓、幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎等遺傳學(xué)疾病，更有皮膚T細(xì)胞淋巴瘤、骨巨細(xì)胞瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤等高發(fā)“罕見腫瘤”疾病。

在全球3億罕見病患者的巨大市場(chǎng)驅(qū)動(dòng)下，海內(nèi)外雖不斷有罕見病新藥成功上市，但整體上仍超過90%的罕見病尚無治療方法，這也導(dǎo)致“罕見病新藥研究”成為了現(xiàn)階段醫(yī)藥探索和療法研發(fā)的重點(diǎn)領(lǐng)域之一。

而事實(shí)上，有關(guān)資料也顯示近年來FDA藥物評(píng)估與研究中心（CDER）批準(zhǔn)的新藥中，有超過50%的比例均為罕見病，罕見病適應(yīng)癥研究占據(jù)了全球新藥臨床管線的3成，足見其重大趨勢(shì)。

18種罕見病“境外有藥，境內(nèi)無藥”

除了上述罕見病目錄中的“有藥可用”的情況，其實(shí)罕見病目錄中更多仍是“境外有藥，境內(nèi)無藥”的情況，據(jù)藥智數(shù)據(jù)顯示，不完全統(tǒng)計(jì)之下，目錄中至少有18種罕見病在國內(nèi)尚無相關(guān)適應(yīng)癥的研究布局，其中不乏梅克爾細(xì)胞癌、早衰病、巨細(xì)胞動(dòng)脈炎、神經(jīng)元蠟樣質(zhì)沉積癥等臨床新藥需求迫切的領(lǐng)域。

對(duì)于這部分罕見病而言，海外上市情況多為局部地區(qū)（不僅限于美國FDA，也包括歐盟、日本、韓國等），在此基礎(chǔ)上，雖然國內(nèi)領(lǐng)域的罕見病適應(yīng)癥并未獲批，但仍可以依靠相關(guān)獲批藥品的超適應(yīng)癥用藥來曲線救國。

但整體來講，這部分的臨床需求相對(duì)迫切，對(duì)于國內(nèi)藥企而言，借此次納入第二批罕見病目錄，或許也可以選擇在避開愈發(fā)同質(zhì)化愈發(fā)嚴(yán)重的常規(guī)創(chuàng)新藥市場(chǎng)，轉(zhuǎn)而積極拓展罕見病適應(yīng)癥的新藥開發(fā)。

10+種罕見病“新藥”國內(nèi)即將上市

最后，在罕見病目錄中還有更值得一提的，即有超過10款罕見病新藥或?qū)⒃谖磥矶虝r(shí)間內(nèi)在國內(nèi)獲批上市。