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SOD1突變和干細(xì)胞治療已成為治療漸凍癥研究熱點(diǎn)！

分類：行業(yè)資訊    發(fā)布時(shí)間：2024-08-28     訪問(wèn)量：1060

                                                                     前 言

 

6月21日是世界漸凍人日。據(jù)估計(jì)，我國(guó)約有2000萬(wàn)罕見病患者。全球發(fā)病率約為每年1.59/10萬(wàn)人，中國(guó)標(biāo)化發(fā)

病率為每年1.62/10萬(wàn)人。患者發(fā)病后常因肌肉萎縮無(wú)力，最終在發(fā)病2~4年內(nèi)因呼吸衰竭而去世。隨著全球老齡

化加劇，預(yù)估到2040年全球約有38萬(wàn)人將患該病。

 

1?漸凍癥介紹

 

大家還記得2019年網(wǎng)絡(luò)上風(fēng)靡的“冰桶挑戰(zhàn)”嗎？當(dāng)時(shí)這一挑戰(zhàn)的出現(xiàn)可謂掀起了一波熱潮，眾多明星紛紛參與

其中，并且通過(guò)冰桶挑戰(zhàn)的影響，讓漸凍癥迅速出現(xiàn)在了大眾的視野里被認(rèn)識(shí)，許多人開始關(guān)注這一罕見病群體。

那么什么是漸凍癥呢？

 

 

肌萎縮側(cè)索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），簡(jiǎn)稱ALS，又名漸凍癥，是一種慢性、進(jìn)行性神經(jīng)性

疾病，主要是由運(yùn)動(dòng)皮質(zhì)上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和脊髓及腦干下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷造成的，該病導(dǎo)致四肢、軀干、胸部、腹

部肌肉逐漸無(wú)力并萎縮，從而影響運(yùn)動(dòng)、交流、吞咽和呼吸功能，最終致死。

 

2?市場(chǎng)情況

 

截至目前，全球范圍內(nèi)有5款針對(duì)ALS的藥物獲批上市，常選用FDA批準(zhǔn)的四種ALS藥物（利魯唑、依達(dá)拉奉、

Relyvrio和Tofersen）進(jìn)行治療。

 

          

                                                                  圖片來(lái)源于網(wǎng)絡(luò)

中國(guó)上市藥物僅2款（依達(dá)拉奉和利魯唑），還無(wú)針對(duì)具有SOD1突變的ALS的靶向治療藥物。第七十三批仿制藥

參比制劑目錄更新了ALS獲批上市的新劑型。

 

                                                  利魯唑、依達(dá)拉奉口服制劑參比制劑

                                                                  圖片來(lái)源于網(wǎng)絡(luò)

雖然國(guó)內(nèi)上市治療藥物較少，但在ALS市場(chǎng)還有很大的發(fā)揮空間，眾多醫(yī)療學(xué)者用盡畢生所學(xué)投入新劑型研發(fā)，同時(shí)中國(guó)成立漸凍癥協(xié)作組，與國(guó)際科研機(jī)構(gòu)合作，推動(dòng)中國(guó)漸凍癥診療領(lǐng)域的發(fā)展。

 

ALS研發(fā)之路充滿荊棘，全球藥企卻任然保持著較高的熱情。截至2023年8月3日數(shù)據(jù)，全球共有超過(guò)750項(xiàng)基于ALS的臨床試驗(yàn)被發(fā)起。其中，處于臨床1期或者1/2期的試驗(yàn)有125項(xiàng)，處于臨床1期或者2/3期的試驗(yàn)有180項(xiàng)，處于臨床3期的試驗(yàn)有51項(xiàng)。處于申請(qǐng)上市的ALS新藥有4個(gè)，針對(duì)ALS適應(yīng)癥且處于III期臨床階段的藥物近20個(gè)。

                                                                   圖片來(lái)源于網(wǎng)絡(luò)

 

在中國(guó)市場(chǎng)2018-2023年，漸凍癥藥物治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模由1.06億元增長(zhǎng)至2.77億元，期間年復(fù)合增長(zhǎng)率21.23%；預(yù)計(jì)2024-2028年，漸凍癥藥物治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模由8.11億元增長(zhǎng)至46.21億元，期間年復(fù)合增長(zhǎng)率54.50%。

 

漸凍癥患病率的上升將成為市場(chǎng)擴(kuò)大的主要驅(qū)動(dòng)力。受ALS影響的人數(shù)增加，老年人口增加，治療高支出以及政府資金的投入都是擴(kuò)大ALS市場(chǎng)的因素。和國(guó)外相比，國(guó)內(nèi)在ALS領(lǐng)域的在研新藥相對(duì)較少，目前喜鵲醫(yī)藥的硝酮嗪與上藥的藿苓生肌顆粒處于全球II期臨床與多中心雙盲階段；中美瑞康所研發(fā)的siRNA療法產(chǎn)品RAG-17處于臨床Ⅰ期，已獲FDA孤兒藥認(rèn)定。

 

3?未來(lái)趨勢(shì)

 

由于漸凍癥的致命性和不可逆的進(jìn)程，尋找新的治療方法迫在眉睫。在藥物研發(fā)方面，SOD1突變和干細(xì)胞治療成為研究熱點(diǎn)，各種新型療法也在如火如荼的進(jìn)行，諸如AAV基因療法、Treg細(xì)胞療法、抗體療法都在穩(wěn)步推進(jìn)。有不少企業(yè)將這種新的治療模式應(yīng)用于ALS的治療，并且取得了積極的進(jìn)展，最快已步入臨床3期。

 

                                                            ▲ 治療ALS的細(xì)胞與基因療法

 

隨著對(duì)ALS認(rèn)識(shí)的增多，細(xì)胞療法、基因療法、小分子、抗體藥物等走上了臨床試驗(yàn)，生物分子凝聚體新療法也在臨床前蓄勢(shì)待發(fā)，基因組學(xué)、AI等技術(shù)的加入也有潛力推動(dòng)ALS藥物迅速發(fā)展。我們依然對(duì)推出ALS新藥充滿希望。

 

                                                                             總結(jié)

 

面對(duì)退行性疾病，人類幾乎是束手無(wú)策的，新藥研發(fā)任重而道遠(yuǎn)。ALS藥物市場(chǎng)，是罕見病中的大市場(chǎng)。其適應(yīng)癥還擁有極高的商業(yè)價(jià)值。因發(fā)病機(jī)制尚不明確，目前沒(méi)有一款藥物能達(dá)到治愈的效果，只能延緩病情。ALS領(lǐng)域一直急需為患者提供改變生活的藥物，希望藥企和監(jiān)管機(jī)構(gòu)的更多介入，讓更多的神經(jīng)退行性疾病受到大眾關(guān)注，為患病者提供更多治療選擇。

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